2 май 2025 г. – FDA одобри ново лечение за обобщено Myasthenia gravis (GMG), заболяване, което причинява силна мускулна слабост, по -бърза мускулна умора и трудност при говорене и преглъщане. Той предлага дълготрайна възможност за облекчаване на симптомите на около 100 000 пациенти, живеещи с разстройството в Съединените щати.
Лекарството, известно като NiPocalimab, но се продава като имаави, е първото и единствено подобно лекарство, насочено към първопричината за GMG при възрастни и деца на възраст 12 или повече години, които имат определени антитела, свързани с това състояние.
GMG е дългосрочно автоимунно разстройство, при което имунната система на организма прави вредни антитела, които погрешно атакуват точките на връзката между нерви и мускули (наречени невромускулни кръстовища). Това прекъсва нервите сигнали, които контролират движението на мускулите, което затруднява работата на мускулите.
Решението на FDA се основава на продължаващо клинично проучване, включващо 199 пациенти с GMG (включително 153 с антитела), които не получават добър отговор от текущите си лечения, според a Новини От Джонсън и Джонсън, производителят на наркотици. Над 24 седмици им беше дадено или имаави, или плацебо, заедно със стандартни грижи. Резултатите показват, че имаави помогна на пациентите да си възвърнат важни ежедневни способности като дъвчене, преглъщане, говорене и дишане по -добре от тези, които приемат плацебо. Той също така намали нивата на вредни автоантитела с до 75% от първата доза и ги поддържа ниско през цялото проучване. Освен това, тези ползи продължават над 20 месеца, както се вижда в продължаващо последващо проучване.
В друго продължаващо клинично изпитване, включващо седем деца на възраст от 12 до 17 години с позитивни от антитела GMG, които не получават достатъчно помощ от стандартната грижа, добавяйки IMAAVY към стандартни лечения, намалява нивата на вредни антитела с 69% за 24 седмици и осигурява облекчение от симптомите.
Imaavy е лабораторно моноклонално антитяло, което работи чрез селективно блокиране на протеин, наречен Fcrn. Това спомага за намаляване на нивата на вредни антитела, които причиняват симптоми на GMG, без значително да засягат функциите на останалата част от имунната система. Той се дава като IV инфузия веднъж на две седмици.
Най -често срещаните странични ефекти на имаави включват инфекция на дихателните пътища; подуване в ръцете, глезените или краката; и мускулни спазми. Лекарството може също да причини сериозни странични ефекти, включително по-висок риск от инфекции, алергични реакции и реакции, свързани с инфузия. Пациентите се съветват да се свържат веднага с лекаря си, ако имат треска, втрисане, кашлица, усещане за парене, докато пикае, тежък сърбеж, копривна трева, затруднения в дишането, болки в гърдите, главоболие, замаяност, обрив или зачервяване на кожата по време или няколко дни след Imaavy Infusion. Преди или по време на лечението пациентите също трябва да съобщават за всички алергични реакции, текущи или скорошни инфекции и всякакви скорошни или планирани ваксинации – особено живи ваксини, които трябва да се избягват, докато са на има. Те също трябва да споделят пълен списък на всички лекарства, добавки и витамини, които приемат, за да предотвратят възможни взаимодействия. Жените трябва да информират своите лекари, ако са бременни, планират да забременеят или да кърмят, тъй като все още не е ясно дали имаави е безопасно за бебе.