Учените са доказали, че лекарството тоферсен може сериозно да забави развитието на амиотрофична латерална склероза при една малка категория пациенти. Наркотикът напълно позволи на един от тях да стане от инвалидна количка, на която той изобщо не разчиташе.
Изследователи от университета в Шефилд споделиха резултатите от третата фаза на клиничните изпитвания на лекарството тоферсен, предназначено да забави прогресията на нелечимата невродегенеративна болест амиотрофична латерална склероза. Жертвите му сега нямат други възможности за лечение освен лекарството рилузол, което в някои случаи може да забави заболяването с един до два месеца. А ето и много добра новина за лекарство, което се оказа много по-ефективно.
Tofersen действа, като изключва така наречения дефектен ген SOD-1, който може да причини нелечимо заболяване. Един мъж от Южен Йоркшир, който беше диагностициран с ALS преди 10 години, успя отново да стане от инвалидната си количка и да се наслади на почивка в Испания със съпругата си. Това се случи 12 месеца след приема на лекарството. Сега дори ходи из къщи без пръчка, човекът се е отказал от болкоуспокояващите и се чувства по-добре.
Учените са запознати с най-малко 30 дефектни гена, които могат да провокират амиотрофична латерална склероза. В 2% от случаите ALS се причинява от мутация в гена SOD-1. Именно върху този дефект е насочено лекарството Tofersen, което засяга този ген. (ПРОЧЕТЕТЕ ОЩЕ)