Американските здравни власти дадоха одобрение на първото перорално лечение при рядко генетично заболяване – наследствен ангиоедем (HAE), което причинява внезапни, болезнени и понякога животозастрашаващи...
18 юни 2025 г.-FDA одобри първо по рода си лечение за рядко генетично състояние, което причинява често, непредсказуемо и болезнено подуване в различни части...
30 април 2025 г.-FDA одобри нова клетъчна генна терапия за хора с рядко генетично разстройство на кожата, известно като рецесивен дистрофик EpiderMolyis bullosa ...
24 февруари 2025 г. - FDA има одобрено Ново хапче за възрастни с церебротенсенозна ксантоматоза (CTX), рядко генетично заболяване, което затруднява правилно тялото да...
17 декември 2024 г. – FDA има одобрени crinecerfont, първо в класа перорално лекарство за лечение на класическа вродена надбъбречна хиперплазия (CAH), рядко...
