24 февруари 2025 г. - FDA има одобрено Ново хапче за възрастни с церебротенсенозна ксантоматоза (CTX), рядко генетично заболяване, което затруднява правилно тялото да...
17 декември 2024 г. – FDA има одобрени crinecerfont, първо в класа перорално лекарство за лечение на класическа вродена надбъбречна хиперплазия (CAH), рядко...
FDA одобри Attruby, ново перорално лечение, което помага за намаляване на смъртните случаи, свързани със сърцето, и посещенията в болница при възрастни с транстиретинов...
24 септември 2024 г. – FDA има одобрени първото лечение на рядко генетично заболяване, често диагностицирано в детска възраст, което може да причини...