FDA е предоставила ускорено одобрение към асциминиб като лечение от първа линия за възрастни, новодиагностицирани с положителна филаделфийска хромозома хронична миелоидна левкемиярядък вид рак на кръвта.
Известен с името на марката Сцембликслекарството беше одобрено за първи път през 2021 г. за същия тип рак, но не като лечение от първа линия. Според Novartis, производителят на Scemblix, тази перорална таблетка веднъж или два пъти дневно вече е одобрена както за новодиагностицирана, така и за лекувана преди това хронична миелоидна левкемия, което дава достъп до това потенциално ново лечение на четири пъти повече пациенти.
Този рак кара костния мозък да произвежда тирозин киназа, специален протеин, който увеличава производството на левкемични клетки, които са анормални бели кръвни клетки. Ациминиб блокира този протеин на уникално място, различно от другите лекарства в този клас.
„Много пациенти, които са наскоро диагностицирани с ХМЛ, се борят да се справят с това хронично състояние и могат да сменят или дори да спрат лечението поради странични ефекти, които прекъсват ежедневието им“, каза д-р Лий Грийнбъргър, главен научен директор в The Leukemia & Lymphoma Society. Той също така подчерта необходимостта от намиране на лекарство, което е подходящо за пациентите в началото на лечението, тъй като може да доведе до по-добър дългосрочен контрол на заболяването с по-малко странични ефекти.
Одобрението се основава на проучване фаза III с 405 пациенти, новодиагностицирани с хронична миелоидна левкемия с положителна филаделфийска хромозома. Пациентите са получавали или дневна доза асциминиб, или един от четири други инхибитори на тирозин киназата (TKI) в продължение на 48 седмици. Asciminib се оказа по-ефективен, по-безопасен и по-добре поносим от стандартните лечения, въпреки че честите странични ефекти включват мускулна болка, обрив, умора, респираторни инфекции, главоболие, стомашна болка и диария. Одобрението беше подкрепено и от ранни резултати от друго проучване върху дългосрочни пациенти с левкемия, които са спрели стандартната терапия с TKI поради неуспех на лечението или странични ефекти.
В прессъобщението си Novartis нарече Scemblix първото лекарство от този вид. Д-р Хорхе Кортес, директор на онкологичния център в Джорджия, отбеляза, че клиницистите често са изправени пред предизвикателства с наличните лечения.
„Scemblix постигна впечатляващи резултати и при трите параметъра на ефикасност, безопасност и поносимост спрямо всички стандартни TKIs. Тези данни от Scemblix имат потенциала да променят практиката“, каза той.
Изпитанията ще продължат до 96 седмици за допълнителни резултати, каза компанията.