20 декември 2024 г. – FDA има одобрени remestemcel-L, ново лечение за деца на възраст 2 месеца и по-големи със стероидно-рефрактерна остра болест на присадката срещу приемника (SR-aGVHD), основно усложнение на донора трансплантация на костен мозък. Одобрението бележи първата терапия със стволови клетки за заболяването и ще се предлага на пазара под марката Ryoncil.
SR-aGVHD, животозастрашаващо състояние, засяга около 25% от 1500 деца в САЩ, които имат трансплантации на костен мозък всяка година. Тези трансплантации заменят нездравия костен мозък със здрави кръвообразуващи стволови клетки от донор, често за лечение на рак на кръвта, кръвни заболявания или имунни заболявания. Но в около 50% от случаите дарените клетки атакуват тялото на реципиента малко след трансплантацията, причинявайки aGVHD, което може да засегне множество телесни системи, включително кожата, черния дроб, стомаха и червата. За почти половината от тези пациенти състоянието не отговаря на стандартното лечение със стероиди и е свързано с лоши резултати.
Remestemcel-L се извлича от специални стволови клетки, взети от костен мозък на донор, и се прилага на пациенти чрез серия от IV инфузии. Помага за контролиране на отговора на имунната система при пациенти със SR-aGVHD чрез намаляване на вредното възпаление и засилване на естествените противовъзпалителни процеси на организма. Лекарството е и първото одобрено от FDA лечение за деца на възраст 2 месеца и по-големи, включително юноши и тийнейджъри , според а съобщение за новини от Mesoblast, компанията, която произвежда Ryoncil.
Одобрението се основава на клинично изпитване, което тества безопасността и ефективността на Ryoncil при 54 деца със SR-aGVHD след трансплантация на донорски стволови клетки. Децата са получавали инфузии Ryoncil два пъти седмично в продължение на четири седмици. След 28 дни 70% от тях се повлияват от лечението, като 30% показват пълен отговор (подобрение във всички засегнати органи) и 41% показват частичен отговор (подобрение в един орган, без промяна или влошаване в друг орган) към лечението. Деца, показващи частично подобрение, получаваха инфузии веднъж седмично за още четири седмици. Средно подобренията са продължили 54 дни преди състоянието да се влоши, да се наложи ново лечение или пациентът да умре. Най-честите наблюдавани нежелани реакции са инфекции, треска, кървене, подуване, стомашна болка и повишено кръвно налягане. Други усложнения могат да включват алергични или свързани с инфузията реакции и необичаен растеж на тъканите.
В своето изявление FDA предупреди, че Ryoncil не трябва да се използва при хора, алергични към диметилсулфоксид (DMSO) или животински протеини от прасета или крави.