24 септември 2024 г. – FDA има одобрени първото лечение на рядко генетично заболяване, често диагностицирано в детска възраст, което може да причини увреждане на нервите и мозъка и да доведе до органна недостатъчност с течение на времето. Хората с това състояние живеят средно около 13 години.
Смята се, че засяга по-малко от 1000 души в САЩ, болестта на Ниман-Пик тип С прогресивно засяга способността за говорене, преглъщане и ходене или самостоятелно придвижване.
Заболяването, което засяга и умствените функции като учене и памет, е a лизозомно разстройство на съхранение – характеризира се с натрупване на мастни вещества като холестерол, които увреждат тялото и мозъка.
Генеричното име на новото лекарство е аримокломол и ще се предлага на пазара под марката Miplyffa. Той е одобрен за хора на възраст 2 и повече години чрез комбинация от пътища на FDA – включително неговите бързи и революционни обозначения, както и специална програма, която възнаграждава компаниите за нови педиатрични лечения.
Болестта на Ниман-Пик тип C, или NPC, „е сериозно заболяване, което води до огромни неблагоприятни въздействия върху пациентите и семействата. Въпреки обширните изследователски усилия, няма одобрени лечения, които да отговарят на значителните нужди на пациентите“, каза Джанет Мейнард, MD, MHS, директор на Службата по редки болести, педиатрия, урология и репродуктивна медицина на FDA, в изявление. „Първото по рода си одобрение на безопасна и ефективна лекарствена опция за NPC несъмнено ще подкрепи основните медицински нужди на страдащите.“
В своето одобрение FDA цитира клинично изпитване на Miplyffa, което включва 50 души със заболяване на възраст от 2 до 19 години. Много от участниците в проучването също са приемали друго лекарство, наречено миглустат, и новото одобрение на FDA изисква двете лекарства да се приемат заедно. И двете се приемат през устата.
Хората, приемащи Miplyffa с миглустат в продължение на 12 месеца, спират прогресията на заболяването, измерено чрез скала за тежест на симптомите, според съобщение за новини от производителя на лекарства Zevra Therapeutics.
В своето съобщение за одобрение FDA характеризира лечението като водещо до „по-бавно прогресиране на заболяването“. Като част от своето заявление, Zevra Therapeutics също предостави данни от 48-месечно проучване след първоначалния опит, каза компанията.