20 декември 2024 г. – FDA одобри олезарсен, ново лекарство, което помага за намаляване на високите нива на триглицериди при възрастни с рядко генетично заболяване, наречено синдром на фамилна хиломикронемия (FCS). Предлагано на пазара под търговската марка Tryngolza, лекарството е първото лечение за заболяването и трябва да се приема в комбинация с диета с ниско съдържание на мазнини.
FCS се случва, когато тялото няма достатъчно липопротеинова липаза, ензим, който е от съществено значение за разграждането на мазнините (триглицеридите) в кръвта. Без този ензим се натрупват триглицериди, което може да доведе до възпаление на панкреаса. FCS засяга около 3000 души в САЩ и може да причини симптоми като повтаряща се силна стомашна болка, умора и остър панкреатит. Хората с FCS обикновено разчитат единствено на строга диета с ограничение на мазнини и промени в начина на живот като превантивни мерки.
Olezarsen блокира специфичен протеин, наречен аполипопротеин C-III (APOC-III), който обикновено е отговорен за забавянето на разграждането на мазнините. Чрез понижаване на нивата на APOC-III, олезарсен помага на тялото да разгражда и изчиства тези мазнини по-ефективно, като по този начин понижава нивата на триглицеридите в кръвта. Olezarsen (Tryngolza) се очаква да бъде наличен в САЩ до края на годината и е предназначен да се използва веднъж месечно като добавка към диети с ниско съдържание на мазнини (диети с 20 грама мазнини или по-малко на ден) , според а прессъобщение от Ionis Pharmaceuticals, производителят на лекарството. Той ще бъде предоставен като автоинжектор, устройство, предназначено за използване от пациенти или лица, които се грижат за тях след подходящо обучение.
Одобрението последва успешно клинично изпитване при 66 възрастни пациенти с FCS и много високи нива на триглицериди. Пациентите са получавали или Tryngolza, или плацебо на всеки четири седмици в продължение на 53 седмици. След шест месеца нивата на триглицеридите намаляват с 42,5% при приемащите Tryngolza (80 милиграма) в сравнение с групата на плацебо. След 12 месеца лечение намалението се е увеличило до 57%. Освен това Tryngolza спомага за намаляване на броя на епизодите на остър панкреатит за 12 месеца. Само 5% от пациентите на Tryngolza са имали епизод, докато 30% в плацебо групата са имали един или повече епизоди.
Най-честите нежелани реакции са кожни реакции от инжекцията, нисък брой на тромбоцитите и болки в ставите. Ionis Pharmaceuticals предупреди пациентите за потенциални алергични реакции и ги посъветва да информират своите лекари за всяка история на такива реакции, които са изисквали лечение, преди да започнат приема на Tryngolza.