30 април 2025 г.-FDA одобри нова клетъчна генна терапия за хора с рядко генетично разстройство на кожата, известно като рецесивен дистрофик EpiderMolyis bullosa (RDEB) След клинични проучвания показа значителни и по-дълготрайни ползи от едно лечение.
EpiderMolysis bullosa (EB) засяга около 200 деца всяка година в Съединените щати, като RDEB е по -тежката форма. Лечението, известно като Prademagene Zamikeracel или PZ-CEL, но се продава като Zevaskyn, е първото и единственото одобрено лечение по рода си за RDEB, предлагайки надежда както на възрастни, така и на деца, които обикновено разчитат на редовна грижа за рани и защитно превръзка.
RDEB е състояние през целия живот, което обикновено се появява в ранна детска възраст. Той е причинен от дефектен ген Col7A1, който обикновено помага да се получи вид колаген, който държи слоевете на кожата заедно. Когато този колаген е дефектен, кожата става изключително крехка, което води до болезнени мехури и рани, които са бавни за заздравяване, предразположени към инфекция и могат да доведат до сериозни здравословни усложнения във времето.
Решението на FDA да одобри терапията се основава на клинично изпитване, което показва, че Zevaskyn е добре поносим и е помогнал за заздравяване на рани и облекчаване на болката при пациенти с RDEB, според A Новини От Abeona Therapeutics, производителят на Zevaskyn. След шест месеца 81% от големите дълготрайни рани, лекувани с едно приложение на Zevaskyn, показват поне 50% заздравяване, в сравнение само с 16% от раните, лекувани със стандартна грижа.
Компанията също така съобщи, че по-ранно проучване показва дългосрочни ползи след едно хирургично приложение на Zevaskyn, като резултатите са проследени средно близо седем години-и до осем години в някои случаи.
Zevaskyn използва кожните клетки на пациента, които са генетично модифицирани в лаборатория, за да добавят правилния ген Col7A1. Това позволява на клетките да произвеждат функционалната версия на колагеновия протеин, необходим за правилното заздравяване на рани. Zevaskyn е проектиран като лист от клетки, които могат да бъдат трансплантирани хирургично върху раните, покриващи по -голямата част от засегнатата област в една процедура. Това помага на раните да заздравеят, намаляват болката и ги предпазва от инфекции.