2 май 2025 г. – FDA одобри ново лечение за генерализирана миастения гравис (gMG), заболяване, което причинява тежка мускулна слабост, по-бърза мускулна умора и затруднено говорене и преглъщане. Той предлага дълготраен вариант за облекчаване на симптомите на около 100 000 пациенти, живеещи с разстройството в Съединените щати.
Лекарството, известно като nipocalimab, но продавано като Imaavy, е първото и единствено лекарство от този вид, насочено към основната причина за gMG при възрастни и деца на 12 или повече години, които имат определени антитела, свързани с това състояние.
gMG е дълготрайно автоимунно разстройство, при което имунната система на тялото произвежда вредни антитела, които погрешно атакуват точките на свързване между нервите и мускулите (наречени невромускулни връзки). Това прекъсва нервните сигнали, които контролират движението на мускулите, което затруднява работата на мускулите.
Решението на FDA се основава на текущо клинично проучване, включващо 199 пациенти с gMG (включително 153 с антитела), които не са получили добър отговор от настоящите си лечения, според съобщение за новини от Джонсън и Джонсън, производителят на лекарството. В продължение на 24 седмици те получават или Imaavy, или плацебо, заедно със стандартни грижи. Резултатите показват, че Imaavy помага на пациентите да си възвърнат важни ежедневни способности като дъвчене, преглъщане, говорене и дишане по-добре от тези, приемащи плацебо. Той също така намалява нивата на вредните автоантитела с до 75% от първата доза и ги поддържа ниски през цялото проучване. Освен това, тези ползи продължават в продължение на 20 месеца, както се вижда от текущо последващо проучване.
В друго текущо клинично изпитване, включващо седем деца на възраст от 12 до 17 години с положителен за антитела gMG, които не са получавали достатъчно помощ от стандартните грижи, добавянето на Imaavy към стандартните лечения намалява нивата на вредните антитела с 69% за 24 седмици и осигурява облекчаване на симптомите.
Imaavy е произведено в лаборатория моноклонално антитяло, което действа чрез селективно блокиране на протеин, наречен FcRn. Това помага за намаляване на нивата на вредните антитела, които причиняват симптомите на gMG, без забележимо да повлияе на останалите функции на имунната система. Прилага се като IV инфузия веднъж на всеки две седмици.
Най-честите нежелани реакции на Imaavy включват инфекция на дихателните пътища; подуване на ръцете, глезените или краката; и мускулни спазми. Лекарството може също да причини сериозни нежелани реакции, включително по-висок риск от инфекции, алергични реакции и реакции, свързани с инфузията. Пациентите се съветват да се свържат незабавно с лекаря си, ако имат треска, втрисане, кашлица, усещане за парене при пикаене, силен сърбеж, копривна треска, затруднено дишане, болка в гърдите, главоболие, замайване, обрив или зачервяване на кожата по време на или няколко дни след инфузията на Imaavy. Преди или по време на лечението, пациентите трябва също да съобщават за всички минали алергични реакции, настоящи или скорошни инфекции и всички скорошни или планирани ваксинации — особено живи ваксини, които трябва да се избягват, докато са на Imaavy. Те трябва също така да споделят пълен списък на всички лекарства, добавки и витамини, които приемат, за да предотвратят всякакви възможни взаимодействия. Жените трябва да информират своите лекари, ако са бременни, планират да забременеят или кърмят, тъй като все още не е ясно дали Imaavy е безопасно за бебето.