24 февруари 2025 г. – FDA има одобрено Ново хапче за възрастни с церебротенсенозна ксантоматоза (CTX), рядко генетично заболяване, което затруднява правилно тялото да се справи с холестерола.
CTX се причинява от мутация в гена CYP27A1, което води до липсата на ензим, необходим за правилното разпадане на холестерола. Това намалява производството на жлъчна киселина, причинявайки вредни холестеролни странични продукти да се натрупват и образуват мастни отлагания (ксантоми) в мозъка, черния дроб, кожата и сухожилията. С течение на времето това може да причини увреждане на нервите, проблеми с движението, жълтеница и да увеличи риска от болести на сърцето и белите дробове.
Новото хапче, наречено ctexli, съдържа хенодиол (хенодоксихолова киселина), естествена жлъчна киселина, която помага за възстановяване на липсващата жлъчна киселина при пациенти с CTX. Това намалява вредното натрупване на холестерол, защитава органите и поддържа цялостното здраве. FDA съветва 250 mg таблетки да се приемат три пъти на ден. CTEXLI е първото одобрено лекарство за състоянието.
24-седмично клинично изпитване тества колко добре работи CTEXLI при хора с CTX на възраст от 16 до 55 години. Те са получили или 250 mg ctexli три пъти на ден, или плацебо. Резултатите показват, че CTEXLI значително намалява вредните продукти за разпадане на холестерола, които обикновено са с високи пациенти с CTX, в сравнение с плацебо. Но все още не е установено колко безопасно и ефективно е лекарството при децата. FDA го е одобрил за Mirum Pharmaceuticals.
Най -често срещаните странични ефекти включват главоболие, болки в стомаха, диария, запек, високо кръвно налягане, мускулна слабост и инфекции на горните дихателни пътища.
Ctexli’s предписване на информация предупреждава, че лекарството може да причини проблеми с черния дроб, особено при хора, които вече имат чернодробно заболяване или проблеми с жлъчните пътища. Те трябва да получат медицинска помощ веднага, ако имат болки в стомаха, гадене, умора, тъмна урина, синини, пожълтяване на кожата или очите или сърбеж, докато използват CTEXLI. Те трябва да разкажат на своите лекари за всички лекарства, отпускани по лекарско предписание (по-специално антиациди и разредители на кръвта) и лекарства без рецепта, витамини и билкови и хранителни добавки, които приемат, преди да започнат лечението си.