3 април 2025 г. – Ново лекарство получи бързо федерално ким за възрастни със сериозно разстройство на бъбреците, известно като първичен имуноглобулин А нефропатия (Ong). Лекарството е нестероидно хапче веднъж дневно, което може да се приема заедно със стандартна поддържаща грижа за намаляване на протеина в урината, известна като протеинурия.
Иган, който се нарича още болест на Бергер, е автоимунно състояние на бъбреците, при което имунната система погрешно атакува бъбреците. Това се случва, когато имуноглобулин А (IGA) антитела се натрупват, причинявайки възпаление и увреждане с течение на времето. Симптомите включват кръв или протеин в урината, подуване в ръцете и краката и високо кръвно налягане. В тежки случаи това може да доведе до бъбречна недостатъчност, изискваща диализа или трансплантация. Лечението включва поддържаща грижа, подчертавайки необходимостта от целеви терапии, които могат конкретно да намалят протеинурията и да подобрят резултатите.
Лекарството, известно като Atrasentan и се продава като Vanrafia, блокира специфичен протеин в бъбреците, известен като рецептор на ендотелин А (ETA), което причинява възпаление и клетъчно увреждане, водещи до протеинурия. Vanrafia е първото по рода си лекарство, което намалява протеинурията при пациенти с IGAN, според a Новини от Novartis, производителят на лекарството.
Решението на FDA се основава на 36-седмични резултати от продължаващо клинично изпитване, включващо 340 пациенти с нефропатия на Иган и протеинурия, които са изложени на висок риск от увреждане на бъбреците. Пациентите, приемащи веднъж дневно, перорална сандрафия, заедно с едно стандартно лекарство, отбелязват 36,1% спад на протеинурията в сравнение с тези, които се получават плацебо, като подобренията започват на шеста седмица и продължават през 36-та седмица. Втора група, използваща Vanrafia с две стандартни лекарства, има подобни 37,4% намаление.
Одобрението отбелязва „важен етап за хората, живеещи с IGA нефропатия“, се казва в изявление на Медицински център на университета в Станфорд и един от водещите изследователи на изпитването. „Vanrafia е селективен антагонист на рецепторите на ETA, който ефективно намалява протеинурията, основен рисков фактор в IGAN. Поемането на ранни, решителни действия е от решаващо значение за подобряване на резултатите за тези пациенти, които твърде често напредват към бъбречна недостатъчност.“
По принцип Vanrafia се понасяше добре, като не се съобщава нови опасения за безопасност. Общите странични ефекти включват подуване в ръцете, краката, глезените и краката, както и анемията и повишените нива на чернодробния ензим. Тъй като лекарството може да причини проблеми с черния дроб, лекарите ще наблюдават функцията на черния дроб преди и по време на лечението. Пациентите също трябва да разказват на лекаря си за тяхната медицинска история и за всички лекарства пред рецепта и лекарства без рецепта, витамини и билкови добавки, които приемат, тъй като те могат да попречат на действието на лекарството или да се влошат страничните ефекти. Тъй като Vanrafia може да причини сериозни вродени дефекти, жените трябва да имат отрицателен тест за бременност, преди да започнат лекарствата и да използват надежден контрол на раждаемостта по време на лечението и за две седмици след спирането му. Пациентите се съветват да не кърмят при приемане на Vanrafia. При мъжете Vanrafia може да понижи броя на сперматозоидите и да повлияе на плодовитостта им. Пациентите трябва да информират лекаря си, ако възможността да има деца е важно за тях.