12 февруари 2025 г. – FDA има одобрено ново хапче за рядко генетично разстройство, наречено неврофиброматоза Тип 1 (NF1). Именно за възрастни и деца на възраст 2 и повече години имат нервни тумори (плексиформни неврофиброми) причиняват симптоми и не могат да бъдат отстранени напълно с операция.
NF1 е разстройство на нервната система, което засяга около 100 000 души в Съединените щати. Това кара туморите да растат на нерви, което води до промени в кожата, проблеми с костите и трудности в обучението. NF1 може да съкрати живота с осем до 15 години, а 30% до 40% от децата с NF1 могат да получат бързо развиващи се тумори, наречени плексиформни неврофиброми. Тези тумори могат да причинят болка, увреждане и сериозни усложнения и често са трудни за отстраняване с операцията.
Лекарството, наречено Mirdametinib, но се продава под марката Gomekli, работи, като блокира ензимите, които помагат на туморите да растат, което помага да ги свие и забави разпространението им. Това е първото лечение, одобрено както за възрастни, така и за деца с тумори, свързани с NF1.
Решението на FDA се основава на положителни резултати от клинично изпитване, включващо 114 души (58 възрастни и 56 деца) с нервни тумори, свързани с NF1. В рамките на два до шест месеца 41% от възрастните и 52% от децата виждат туморите си да се свиват с поне 20%. Повечето хора, които отговориха на Gomekli, останаха по -добри поне една година и много от тях продължиха да се подобряват в продължение на две години, според a Новини от Springworks Therapeutics, производителят на лекарството.
Общите странични ефекти включват обрив, диария, болка в тялото, умора, гадене и повръщане. Децата също могат да имат главоболие, болка в стомаха, инфекции на ноктите и сърдечни проблеми.
FDA предупреди, че Gomekli може да причини сериозни проблеми с очите, включително замъглено зрение и увреждане на ретината. Пациентите трябва да съобщят за всякакви промени в зрението или болка в очите веднага на своя лекар. Пациентите трябва да информират своите лекари дали имат сърдечно заболяване или ако се лекуват за някакви сърдечни проблеми. Създателят на наркотици също предупреди, че Гомекли може да навреди на неродено бебе. Жените трябва да вземат тест за бременност, преди да започнат лечение и да използват контрол на раждаемостта по време на лечението и в продължение на шест седмици след последната доза (три месеца за мъже).