18 февруари 2025 г. – FDA има одобрено vimseltinib, ново перорално лекарство за рядък, неканцерозен тумор на ставите, известен като Теносиновиален гигантски клетъчен тумор (TGCT). Той е предназначен за възрастни със симптоматичен TGCT, когато операцията може да влоши състоянието им.
TGCT са неканцерозни тумори, които се развиват в ставите или близките тъкани поради дефектен CSF1 ген, което води до прекомерно производство на протеин и растеж на протеин и растеж на тумора. Те причиняват болка, подуване, скованост и трудност при движение. Докато операцията е основното лечение, туморите често се връщат и многократните процедури могат да повредят ставите. Това подчертава необходимостта от по -добри, по -малко инвазивни възможности за лечение.
На пазара под марката Romvimza, лекарството блокира ензимите, които помагат на растежа на тумора на протеиновия задвижване на CSF1, намалявайки размера на тумора и възпалението. Очаква се устните капсули да бъдат достъпни в търговската мрежа в Съединените щати тази седмица, според a Прессъобщение От фармацевтичните продукти на Децифера, производителят на лекарството. FDA е посъветвал доза два пъти с най-малко 72 часа, необходими между дозите.
FDA одобри ROMVIMZA въз основа на резултатите от клинично изпитване, включващо пациенти с TGCT, които не могат да направят операция. Пациентите получават или плацебо, или 30 милиграма ромвимза два пъти седмично в продължение на 24 седмици. Romvimza свива тумори при 40% от пациентите (срещу 0%, приемащи плацебо) и подобри движението, функцията и болката. Повечето пациенти (85%) са имали обезщетения за около шест месеца; 58% са имали ползи за повече от девет месеца.
Най -често срещаните странични ефекти включват високо ниво на ензим на черния дроб и холестерол, умора, обрив, сърбеж, подуване в краката, лицето или около очите и нисък брой на белите кръвни клетки.
Romvimza може да повлияе на чернодробната функция и пациентите трябва да информират своите лекари за съществуващи проблеми с черния дроб или бъбреците, преди да започнат лечение. Пациентите също трябва да обсъждат своята медицинска история, алергии и всички лекарства с рецепта и без рецепта, които приемат, за да избегнат възможни лекарствени реакции. Лекарството може да навреди на неродено бебе, така че контролът на раждаемостта се препоръчва както за мъже, така и за жени по време на лечение и за един месец след последната доза. Кърмещите майки се съветват да не кърмят по време на лечението и да се консултират с техните лекари.