Американските здравни власти дадоха одобрение на първото перорално лечение при рядко генетично заболяване – наследствен ангиоедем (HAE), което причинява внезапни, болезнени и понякога животозастрашаващи отоци.
Новото лекарство, Sebetralstat, ще се продава под търговското наименование Ekterly и е предназначено за възрастни и деца над 12 години. То предлага иновативен подход в лечението на HAE, като предоставя удобна алтернатива на инжекционните терапии, които досега бяха единствената опция за справяне с острите пристъпи.
Какво представлява наследствения ангиоедем?
Hаследственият ангиоедем засяга около 1 на 50 000 души и се причинява от мутация в ген, който води до недостатъчно производство или нарушена функция на протеина C1-инхибитор. Този протеин обикновено регулира подуването и възпалението в тялото. Когато не действа правилно, може да настъпят оттоци в различни части на тялото – лице, гърло, стомах, крайници – като подуването в гърлото може сериозно да затрудни дишането.
Стомашните атаки са също чести и могат да предизвикат силна коремна болка, повръщане или диария. Дори при редовна поддържаща терапия, много пациенти продължават да преживяват внезапни пристъпи и се нуждаят от бързодействащо лекарство, което да им е под ръка.
Как действа лекарството?
Ekterly действа чрез блокиране на ензима плазмен каликреин, който при пациенти с HAE е свръхактивен заради липсата на ефективен C1-инхибитор. Така лекарството предотвратява прекомерното подуване и болка, характерни за атаките. Приложението му още в първите минути след началото на пристъпа позволява бързо овладяване на симптомите и дава на пациентите повече контрол върху състоянието им.
Резултати от клинични проучвания
Одобрението на Ekterly се базира на международно проучване с 136 участници от 20 страни, което показва, че лекарството значително съкращава времето до облекчение на симптомите в сравнение с плацебо – независимо от тежестта на пристъпа. В последващ анализ се съобщава, че много пациенти са успели да приемат хапчето в рамките на 10 минути след началото на атаката, а първото подобрение настъпвало средно след около 1,3 часа.
Безопасност и препоръки
Главоболието е единственият често съобщаван страничен ефект. Безопасността на Ekterly по време на бременност или кърмене все още не е установена, затова жените трябва да информират лекаря си, ако са бременни, планират бременност или кърмят.
Също така, пациентите трябва да съобщят на лекаря си, ако имат чернодробни проблеми или приемат други медикаменти, особено противогъбични, антивирусни или лекарства срещу епилепсия.
Мнение от експертите
„Ekterly е важна и добре дошла стъпка напред в лечението на HAE. Като първото перорално средство за овладяване на пристъпите, то променя начина, по който пациентите управляват заболяването си“, заявява Антъни Дж. Касталдо, изпълнителен директор на Американската асоциация по ангиоедем.
Редактор Ина Димитрова