8 юли 2025 г.-FDA одобри първото хапче за рядко генетично разстройство на подуване.
Лекарството, известно като Sebetralstat, но се продава като ekterly, е за възрастни и деца на възраст 12 или повече години с наследствена ангиоедем (Hae), който засяга около 1 на 50 000 души и причинява внезапно и болезнено подуване, което понякога може да бъде животозастрашаващо. Тези лесни за приемане хапчета помагат да се спре атаката, когато се случи, предлагайки предимство пред други лечения, които трябва да бъдат инжектирани или във вените, или под кожата.
Hae се случва, когато човек има дефектен ген, който кара тялото им да прави твърде малко протеин, наречен С1 инхибитор, или протеинът не работи добре. Този протеин обикновено помага за контрол на подуването и възпалението в организма. Този генетичен дефект може да причини подуване в лицето, гърлото, корема или крайниците, което понякога може да бъде сериозно.
Тези със състоянието, които имат подуване в корема, могат да имат болки в стомаха, повръщане или диария. Подуването в гърлото или лицето може да затрудни дишането. Дори при редовно лечение много хора с Hae все още имат внезапни атаки и винаги се нуждаят от бързодействаща медицина, която им е на разположение.
„Тъй като първата орално администрирана терапия при поискване при атаки на HAE, Ekterly предоставя на пациентите и лекарите важен и добре дошъл напредък в възможностите за лечение на HAE“, казва в изявление Антъни Дж. Касталдо, главен изпълнителен директор на американската асоциация на ангиоедем.
Ekterly беше одобрен след проучване, включващо 136 души с HAE в 20 страни, показа, че може бързо да облекчи симптомите и да помогне за крайните атаки по -рано, в сравнение с плацебо, независимо от това колко тежка е атаката. В последващо проучване много хора успяха да вземат хапчето в рамките на 10 минути след атака и симптомите започнаха да се подобряват за около 1,3 часа, според a Новини От Kalvista Pharmaceuticals, производителят на лекарството.
Ekterly работи, като блокира ензим, наречен плазмен каликреин, който причинява подуване. При хора с HAE този ензим е твърде активен, тъй като протеинът на С1 инхибитора не работи правилно. Блокирайки този ензим, Ekterly помага да се спре внезапното подуване и болката да се случи. Хапчето позволява на хората да лекуват атаки рано, като им дава повече контрол и помага на лекарите да намалят въздействието на болестта. Според Калвиста лекарството ще бъде достъпно веднага.
Главоболието са единственият отчетено страничен ефект от новото лечение. Не е известно дали лекарството е безопасно по време на бременност или кърмене, така че пациентите трябва да кажат на лекаря си дали са бременни, планират да забременеят или да кърмят. Пациентите също трябва да кажат на своя лекар дали имат проблеми с черния дроб или приемат други лекарства, особено за гъбични или вирусни инфекции или епилепсия.