11 март 2025 г. – FDA одобри ново лечение на деца с генерализирана миастения гравис (GMG), болест, която прави мускулите слаби и уморени бързо. Това е първото и единствено лекарство за деца на 6 и повече години с GMG, които имат определени антитела, свързани със състоянието.
Обобщената миастения гравис (GMG) се случва, когато имунната система погрешно атакува местата, където нервите и мускулите се свързват. Това води до натрупване на вредни антитела, които прекаляват с имунната система, увреждат клетките и затрудняват работата на мускулите да работят правилно.
Лекарството, известно като екулизумаб, но се продава като солирис, е моноклонално антитяло, което блокира специфичен протеин за допълване, за да се предотврати нервно -мускулно увреждане и да помогне за облекчаване на симптомите. Първо одобрено през 2007 г., лекарството вече се използва за възрастни с GMG и други състояния, включително нарушения в кръвта и имунната система.
Това одобрение представлява голям напредък в лечението на педиатрична миастения гравис и осигурява надежда на семействата да се ориентират по това сложно заболяване “, казва Шарън Хестерли, доктор на научните изследвания в Асоциацията на мускулната дистрофия, в новина освобождаване. „Наличието на Soliris за деца подчертава значението на продължаващите изследвания и иновации в лечението на нервно -мускулни заболявания.
Soliris се дава чрез IV капка, която отнема около 35 минути за възрастни и 1 до 4 часа за деца. Той се предлага само чрез специална програма за безопасност (REMS), тъй като може да увеличи риска от менингококови инфекции. Пациентите трябва да получат менингококова ваксина поне две седмици преди да започнат лечение.
Решението на FDA се основава на резултатите от клиничните изпитвания от възрастни с GMG и проучвания за безопасност при деца, според съобщението. В 26-седмично проучване, включващо деца на възраст от 12 до 17 години, страничните ефекти са подобни на тези, наблюдавани при възрастни, като костите и мускулните болки са най-често срещаните.