27 март 2025 г.-FDA одобри лекарство за лечение на ключов симптом на рядко животозастрашаващо генетично разстройство, известно като Синдром на Prader-Willi (PWS) при възрастни и деца на възраст 4 или повече години. Той бележи първото лечение за екстремно, неконтролируемо желание за хранене, известно още като хиперфагия.
PWS засяга около 1 на 15 000 бебета и нарушава контрола на мозъка върху глада, растежа и развитието. Новородените често имат слаби мускули, захранващи трудности, забавяне на развитието и хормонални дисбаланси. Докато растат, те имат постоянен глад и се борят да контролират храненето си, което води до прекомерно наддаване на тегло и повишен риск от затлъстяване, диабет и сърдечни заболявания. Докато са налични поддържащи лечения, нито един ефективно не управлява хиперфагия – най -предизвикателният аспект на PWS.
Наскоро одобреното лекарство, известно като диазоксиден холин, но се продава като Vykat XR (наричан по -рано DCCR), помага за управление на глада чрез намаляване на мозъчните химикали, които предизвикват апетит, подобрявайки пълнотата и балансиране на хормоните на глада. Освен това понижава нивата на инсулин и намалява телесните мазнини. Таблетът с удължено освобождаване веднъж на ден поддържа постоянни нива на кръв за непрекъснат контрол на глада през целия ден.
Стейси Уорд, изпълнителен директор на Асоциацията на синдрома на Prader-Willi, САЩ, вярва, че одобрението адресира „дългогодишните неудовлетворени нужди“ на хората с PWS и техните семейства.
„Нашите семейства изпитват постоянните и разрушителни предизвикателства на хиперфагията, а Vykat XR предлага надежда на толкова много“, каза тя в a Новини От Soleno Therapeutics, производителят на лекарството.
FDA одобри Vykat XR въз основа на клинично проучване, което показва неговата ефективност при хиперфагия. В 16-седмичното проучване хората, които спряха да приемат Vykat XR и преминаха към плацебо, влошават симптомите на глада, в сравнение с тези, които са останали на лекарството. Преди тази фаза всички хора в проучването вече са приемали Vykat XR за около 3,3 години, потвърждавайки дългосрочните му ползи.
Честите странични ефекти включват необичаен прекомерно растеж на косата, подуване, високи нива на кръвна захар и обрив. Лекарството може да повиши кръвната захар, което изисква мониторинг преди и по време на лечението. Тя трябва да се използва с повишено внимание при хора със сърдечни проблеми. Пациентите трябва да информират своя лекар, ако получат подуване; Ако имат диабет, високо кръвно налягане или сърдечни състояния; Или ако приемат лекарства за тези проблеми, особено водните хапчета като тиазид.
Очаква се лечението да бъде достъпно в САЩ през април.