ATTR-CM е рядко, но сериозно сърдечно заболяване, което може да бъде наследено или да дойде с възрастта. Това се случва, когато нестабилните протеини на транстиретин (TTR) образуват амилоидни отлагания в сърцето, причинявайки сърдечните мускули да станат дебели и твърди. Това затруднява сърцето да изпомпва кръв, което води до задух, умора, припадък, неправилни сърдечни ритми, сърдечна недостатъчност и повишен риск от ранна смърт.
Новото лечение работи по уникален начин за бързо понижаване на нивата на транстиретин
Продава се под името Amvuttra, това ново лечение работи по уникален начин за бързо понижаване на нивата на транстиретин, като се справи с болестта в корен. Той помага да се намали рискът от смъртни смъртни случаи, намалява болничния престой и намалява посещенията в спешни сърца. Amvuttra съдържа Vutrisiran, лекарство, което използва РНК интерференция (RNAi), за да спре гена, който прави дефектен TTR протеин. Това спомага за забавяне на увреждането на сърцето, причинено от вредното натрупване на протеини.
Amvuttra е одобрена за първи път през 2022 г. за увреждане на нервите от натрупване на TTR. Лекар го дава като инжекция под кожата четири пъти в годината.
Одобрението на FDA се основава на клинично изпитване, включващо 655 души с ATTR-CM. Резултатите показват, че Amvuttra намалява риска от смърт и повтаря събитията, свързани със сърцето, с 28% за 36 месеца. В период на проследяване, простиращ се до 42 месеца, рискът от смърт е намален с 36%.
Общите странични ефекти на Amvuttra включват болка в крайниците и ставите, задух и ниски нива на витамин А. Въпреки че не са открити нови проблеми за безопасността, пациентите трябва да приемат препоръчителния ежедневен витамин А и да видят очен лекар, ако имат проблеми с зрението като нощна слепота.
Alnylam заяви, че той си партнира със застрахователите, за да осигури широк достъп до лекарството и предлага подкрепа на пациентите, включително помощ при лечение, застраховка, финанси и образование.