18 юни 2025 г.-FDA одобри първо по рода си лечение за рядко генетично състояние, което причинява често, непредсказуемо и болезнено подуване в различни части на тялото.
Лекарството, известно като Гарадацимаб, но се продава под името Andembry, се използва за предотвратяване на атаки на наследствена ангиоедем (Hae) при възрастни и деца на 12 и повече години. Това е единственото превантивно лечение с месечен график за дозиране за това потенциално животозастрашаващо състояние, което засяга около 1 на 50 000 души.
HAE се случва, когато дефектен ген води до ниски нива или лоша функция на протеин, наречен С1 инхибитор, който обикновено помага да се поддържа възпалението под контрол. Без достатъчно от него хората могат да имат подуване в лицето, гърлото, корема или крайниците. Подуването в корема може да причини болка, гадене, повръщане или диария. Ако засяга гърлото или лицето, той може да блокира дихателните пътища и да стане животозастрашаващ, ако не се лекува.
CSL Behring, производителят на Andembry, заяви, че одобрението се основава на клинично изпитване, включващо пациенти на възраст 12 и повече години с HAE. В продължение на шест месеца те получават или Andembry (400-милиграмска начална доза, последвана от 200 милиграма месечно) или плацебо. Андомбри помогна на 62% от хората да останат без атаки през периода на лечение. За мнозина атаките на HAE спаднаха с повече от 99% и средно те намаляват с около 89% в сравнение с плацебо. Той също така намали необходимостта от спешно лечение с около 99% и намали умерените до тежки атаки с около 90% средно.
Временният доклад от продължаващо проучване показа, че Андембри е безопасен за дългосрочна употреба и продължава да намалява атаките на HAE, според компанията Прессъобщение.
„Сега имаме нов вариант да управляваме това състояние чрез нова цел, тъй като ни позволява за първи път да инхибираме върха на каскадата на Hae, като се насочим към фактор Xiia“, заяви Тим Крейг, DO, професор по медицина, педиатрия и биомедицински науки в държавния университет в Пен, подчертавайки неметните нужди при лечение на HAE. С други думи, чрез насочване към фактор XIIA – протеин, който започва процеса на подуване при хора с Hae – Новото лечение спира процеса на подуване в началото, а не след като е започнало. Това е по -директен начин за предотвратяване на атаки, преди да се случат.
Новото лечение се прилага веднъж месечно като проста инжекция под кожата, използвайки автоинжектор, който пациентите или полагащите грижи могат да се научат да използват.
Честите странични ефекти включват възпалено гърло с хрема или задушен нос, коремна болка и реакции на мястото на инжектиране като синини, зачервяване, подуване, сърбеж и лек обрив. CSL Behring планира да предостави на Andembry на разположение преди края на юни.