7 март 2025 г. – FDA одобри нова генна терапия за Макуларна телангиектазия Тип 2 (MacTel), рядко заболяване на очите, което причинява загуба на зрение. Одобрението бележи първата и единствена имплантируема терапия, която използва клетъчната технология, за да достави протеин, който помага да се забави прогресирането на болестта.
MacTel е бавно прогресираща болест на очите, която уврежда макулата, частта от окото, отговорна за острата централна зрение, необходима за ежедневни задачи като четене, писане, шофиране и разпознаване на лица. С течение на времето клетките, чувствителни към светлината, в двете очи се разпадат, а кръвоносните съдове, доставящи макулата, стават подути и разширени, което води до постепенна загуба на зрението.
Маркиран като Encelto, Revakinagene Taroretcel е мъничък имплант, съдържащ лабораторни ретинални клетки. Той се поставя хирургично в окото, където непрекъснато доставя цилиарния невротрофичен фактор (CNTF), протеин, който помага за забавяне на увреждането на клетките и загубата на зрение. Това дългосрочно лечение намалява необходимостта от чести снимки или други терапии.
Одобрението се основава на две клинични изпитвания от фаза III, които показват, че Encelto забави загубата на светлинни макулни клетки при пациенти с mactel за две години, както е посочено в a Новини от Neurotech Pharmaceuticals, производител на Encelto. Очаква се имплантатът да бъде наличен в Съединените щати до юни.
Общите странични ефекти включват червени или сърбящи очи, кървене или подуване вътре в очите, проблеми с виждането на тъмно, болка в очите, сухи или раздразнени очи, проблеми с шевове, малки размери на зениците, размазано зрение, главоболие, влошаване или нови катаракта, плаващи петна, изпускане на очите и възпаление.
Преди да получат Encelto, пациентите трябва да кажат на лекаря си за всякакви очни инфекции, които имат. Ако имат някакъв дискомфорт на очите или загуба на зрението след получаване на имплантата, те трябва потърсете медицинска помощ веднага.