21 март 2025 г. – FDA одобри лекарство като първо и единствено лечение за възрастни с С3 Гломерулопатия (C3G) за намаляване на протеина в урината. За разлика от предишните опции, фокусирани върху управлението на симптомите, одобрението бележи първото лечение, което е насочено към причината за заболяването.
C3G се случва, когато свръхактивната имунна система причинява протеин, наречен C3, да се натрупва в бъбреците. Това води до възпаление, което може да повреди бъбреците с течение на времето. Симптомите могат да включват протеин или кръв в урината, подуване и в тежки случаи бъбречна недостатъчност, която може да изисква диализа или трансплантация. C3G често засяга младите хора, влияе върху тяхното здраве и ежедневието. Докато настоящите лечения помагат да се управляват симптомите, има нужда от лекарства, които са насочени към първопричината.
Лекарството, наречено Iptacopan, но се продава като Неуспешноработи чрез блокиране на фактор В в имунната система, намалявайки натрупването и възпалението на С3. Fabhalta е одобрена за първи път от FDA през декември 2023 г. за някои заболявания, свързани с имунитета. Сега е одобрено за намаляване на протеинурията при пациенти с C3G, съгласно a Новини от Novartis, производителят на лекарството.
Клинично изпитване през годината, включващо възрастни пациенти с C3G, се стреми да разбере колко безопасна би била орална Fabhalta с два пъти дневно и колко добре ще работи. За първите шест месеца хората в процеса получиха или Фабхалта, или плацебо с поддържаща грижа. В следващите шест месеца всички получиха Фабхалта. Резултатите показват, че Fabhalta значително намалява протеинурията в рамките на две седмици, като ефектите продължават една година. По -късно тези, които преминаха към Фабхалта, видяха подобни подобрения.
Fabhalta като цяло беше добре поносим, като не се съобщава нови опасения за безопасност. Честите странични ефекти включват главоболие, възпалено гърло, задушен нос, гадене, диария, стомашна болка, обриви и бактериални или вирусни инфекции. Сериозните странични ефекти могат да включват повишени нива на холестерол и триглицериди в кръвта.
Можете да получите Fabhalta само чрез специална програма за безопасност, наречена REMS (стратегия за оценка на риска и смекчаване). Това е така, защото лекарството може да повиши риска от сериозни инфекции. За да се предпазят от тези инфекции, хората, които ще приемат лекарството, се нуждаят от определени ваксини, преди да започнат лечение.