26 септември 2024 г. – В рамките на дни след одобряването на първото лечение за рядко генетично заболяване, FDA одобри друго лечение за същото състояние.
Известно като болест на Ниман-Пик тип C (NPC), състоянието се смята, че засяга около 1 на милион души в Съединените щати. Често диагностициран в детска възраст, той може да доведе до проблеми с ходенето, говора, преглъщането, движенията на ръцете, зрението и тремор. Неврологичните увреждания могат да бъдат тежки и пациентите живеят средно около 13 години.
„Това е второто лечение, одобрено от FDA за NPC в рамките на една седмица. Днешното действие допълнително подчертава ангажимента на агенцията да подкрепя разработването на нови лечения за редки заболявания,” каза Джанет Мейнард, MD, MHS, директор на Службата за редки болести, педиатрия, урология и репродуктивна медицина на FDA, в изявление. „Това одобрение отново демонстрира ангажимента на FDA да работи с научната общност за преодоляване на уникалните предизвикателства, които могат да възникнат при разработването на лекарства за редки болести.“
Новото лечение е предназначено да помогне за подобряване на неврологичните симптоми както при възрастни, така и при деца с болестта – което се случва поради промени в гена NPC1 или NPC2, които карат мазнините и холестерола да се задържат в клетките, увреждайки мозъка, черния дроб и други органи.
Генеричното наименование на новото лекарство е левацетилевцин и ще се предлага на пазара под марката Aqneursa. Неговото одобрение следва фаза III клинично изпитване, публикувано през януари в New England Journal of Medicine. Проучването включва 60 пациенти с неврологични симптоми, деца (на възраст 4 и повече години) и възрастни. Резултатите показват, че пациентите, които са приемали Aqneursa в продължение на 12 седмици, са имали забележими подобрения в способността си да ходят, да седят, да поддържат равновесие и да говорят в сравнение с тези, които са приемали плацебо.
Заедно с предоставянето на одобрение, FDA даде на Aqneursa приоритетен преглед и обозначаване на лекарства сираци, което означава, че се счита за важно лечение за рядко заболяване.
Mallory Factor, главен изпълнителен директор на IntraBio Inc., компанията, която произвежда Aqneursa, отпразнува одобрението като значителна стъпка напред в подпомагането на пациентите с NPC. Той каза, че компанията ще направи лечението достъпно за всички, които се нуждаят от него.
Честите нежелани реакции включват стомашни болки, проблеми с преглъщането, инфекции на дихателните пътища и повръщане. FDA също предупреди, че Aqneursa може да навреди на неродените бебета, така че жените трябва да информират своя лекар, ако са бременни или планират да забременеят, докато използват това лекарство.
В края на миналата седмица FDA одобри първото лекарство за лечение на болестта на Niemann-Pick тип C. Това лекарство, известно под марката Miplyffa, беше одобрено за хора на възраст 2 и повече години и ще бъде налично през следващите месеци.