За децата, родени с кистозна фиброза днес, очакваната продължителност на живота е 67 години. Това излиза от изчисления на Германския регистър за кистозна фиброза. Базира се на прогнози за наблюдаваната тенденция.
В сравнение с предходната година това представлява скок от седем години. Това означава, че продължителността на живота се е утроила от 80-те години на миналия век. По това време хората с кистозна фиброза са живели средно само 25 години.
„В настоящия том на доклада ние оценяваме данните до края на 2023 г. и за първи път виждаме средносрочни ефекти от високоефективната модулаторна терапия“, обяснява проф. д-р. Lutz Nährlich, медицински директор на Германския регистър за кистозна фиброза.
Нови лекарства за първи път са насочени към механизма на заболяването
От няколко години за първи път се предлагат т. нар. CFTR модулатори, които имат пряко въздействие върху механизма на заболяването при муковисцидозата. Те са насочени към функцията на CFTR канала, която е нарушена при хора с кистозна фиброза поради генетичен дефект.
Освен всичко друго, каналът регулира баланса на течностите в дихателните пътища. При хора с кистозна фиброза слузта е много вискозна поради неизправността и е трудна за изкашляне. Това причинява масивни проблеми с дишането, води до възпаление и трайно уврежда белите дробове.
Миналата година беше одобрена и тройна терапия с активните съставки елексакафтор, тезакафтор и ивакафтор (накратко ETI) за деца на и над две години. Колкото по-рано започне лечението, толкова по-малко ще бъдат щетите.
Терапията не работи за всички
Възрастните, страдащи от кистозна фиброза, които са приемали лекарството само няколко години, имат по-малка полза. Дробовете ви вече са увредени. Следователно средната възраст при смърт в момента е 39 години. В допълнение модулаторите на CTFR не са ефективни при всички пациенти.
Успехите са впечатляващи за всички, за които терапията е подходяща: „Съществува и много положителна тенденция в развитието на белодробната функция: докато достигнат зряла възраст, половината от засегнатите имат нормална или дори по-добра белодробна функция“, съобщава Луц.
По-малко антибиотици, по-малко посещения в болница
Засегнатите от кистозна фиброза вече са значително по-малко склонни да получат спонтанни, драстични влошавания, така наречените екзацербации. Антибиотиците също трябва да се използват значително по-рядко и броят на болничните престои е спаднал от 50-70 процента от засегнатите годишно (2015 г.) до 20-25 процента (2022 г.).
По-дългата продължителност на живота и значително по-доброто качество на живот се отразяват в друга област: пациентите с кистозна фиброза вече са по-склонни да станат родители.
Рязко увеличаване на продължителността на живота в продължение на десетилетия
Рязкото увеличаване на очакваната продължителност на живота, което започна през 50-те години на миналия век, показва колко голям напредък в терапията се е отплатил през последните десетилетия: от целева респираторна терапия до различни антибиотици, които също могат да се вдишват от 90-те години на миналия век, до белодробни трансплантации и накрая модерни CFTR модулатори.