16 януари 2025 г. – Революционното откритие на мощен нов инструмент за редактиране на гени, наречен мостови РНК, има потенциала значително да подобри генната терапия и да въведе нова граница в дизайна на генома, казват изследователите.
Открити от екип от учени в Arc Institute и ръководени от Патрик Хсу, PhD, Калифорнийски университет, Бъркли, асистент по биоинженерство, мостовите РНК осигуряват прецизен контрол върху широкомащабни пренареждания на ДНК и правят процеса на редактиране възможен в един единствен стъпка
Докато технологията може потенциално да доведе до нови терапевтични подходи за лечение на сърдечни заболявания и рак един ден, най-голямото й приложение може да бъде за генетични заболявания. Ако може да се копира точно в човешките клетки, РНК програмируемостта на този нов биологичен механизъм може в крайна сметка да позволи сложно редактиране на гени, което може да излекува генетични заболявания, които носят стотици или хиляди генетични мутации,
„Не само можете да лекувате всеки пациент с една терапия за едно генетично заболяване, ние можем лесно да препрограмираме това вмъкване с различен ген, за да отиде на друго място, за друго генетично заболяване, и да излекуваме всички от това генетично заболяване“, каза Конър Тоу, докторант по биологично инженерство в Масачузетския технологичен институт, който е съавтор на статия в Природата обсъждане на откритието на Arc Institute. Ако тази технология работи така добре, както се надяват изследователите, „това е почти като един вид свещен граал“.
Нова игра, променяща десетилетия в процес на създаване
Редактирането на ген или геном е, когато се променя ДНК последователност в жива клетка. Преди три десетилетия първото поколение „програмируема биология“ беше открито с РНК интерференция (RNAi). Късите РНК последователности могат да се използват за насочване и изключване на специфични гени
Второто поколение се появи преди около дузина години с откриването на CRISPR, което означава клъстерирани редовно разположени кратки палиндромни повторения. Това е имунна система, използвана от микробите, за да им помогне да се защитят, и мощна молекула и инструмент, който позволява гените да бъдат директно „редактирани“. Това промени играта. Това, което би отнело години и години на изследване и развитие, сега може да бъде направено за няколко дни.