14 октомври 2024 г. – FDA има одобрени ново превантивно лечение за хора с определени видове хемофилия което може да намали епизодите на кървене, понякога само до няколко годишно.
Хемофилията е рядко нарушение на кръвосъсирването, което може да доведе до продължително кървене след нараняване или операция, както и до спонтанно кървене в мускулите, ставите или органите. Новото лечение, наречено Hympavzi, е за хора на възраст 12 и повече години с хемофилия А или хемофилия Б. Това са двата най-често срещани вида на заболяването и се различават въз основа на специфични протеини, участващи в съсирването на кръвта.
Лекарството се прилага веднъж седмично с помощта на предварително напълнена писалка и предлага алтернатива на настоящите превантивни опции, които включват инфузии няколко пъти седмично. Генеричното му име е marstacimab.
„Днешното одобрение на Hympavzi предоставя на пациентите с хемофилия нова възможност за лечение, която е първата по рода си, която работи чрез насочване към протеин в процеса на кръвосъсирване,“ Ан Фарел, д-р, директор на отдела по незлокачествена хематология в FDA на Центърът за оценка и изследване на лекарства, се казва в изявление. „Този нов тип лечение подчертава ангажимента на FDA за напредък в развитието на иновативни, безопасни и ефективни терапии.“
Вместо да помага за нормалното съсирване на кръвта чрез добавяне на способността за съсирване чрез инфузии, Hympavzi действа, като намалява количеството на естествен протеин, който разрежда кръвта. Тогава тялото има повече от ензим, наречен тромбин, който е важен за съсирването, което в крайна сметка води до по-малко епизоди на кървене.
Одобрението се основава на резултатите от клинично изпитване, включващо 116 мъже и момчета, всички от които са имали хемофилия А или хемофилия В с тежки симптоми, което означава, че кървят след нараняване и редовно имат спонтанно кървене без очевидна причина. В продължение на шест месеца 33 от тях са използвали стандартни лечения при поискване, когато кървят, а останалите 83 са използвали стандартни превантивни лечения. След това през следващите 12 месеца всички участници в проучването са приемали превантивно Hympavzi.
Изследователите сравняват прогнозния годишен брой на лекуваните епизоди на кървене по време на шестмесечния стандартен период на лечение с годишния процент, когато хората в проучването са приемали Hympavzi. Стандартното лечение при поискване е средно еквивалентно на 38 епизода на година, в сравнение с 3,2 на година с Hympavzi, съобщи FDA в своето съобщение за одобрение.