31 март 2025 г. – FDA има одобрено ново лекарство като превантивно лечение за намаляване на епизодите на кървене при хора с определени видове Хемофилия. Това първи по рода си инжекционно лекарство предлага възможност за лечение, изискваща най-малкото дози годишно за възрастни и деца на 12 или повече години.
Хемофилията е рядко разстройство на съсирването на кръвта, което се случва, когато на тялото няма достатъчно протеини или фактори за съсирване на кръвта, което води до продължително кървене след нараняване или операция, както и спонтанно кървене в мускулите, ставите или органите. Двата основни типа, хемофилия А и хемофилия В, се различават по отношение на липсата на специфичен коефициент на съсирване и обикновено се третират чрез подмяната му. Но някои пациенти развиват инхибитори – антитела, които блокират тези фактори – изискват алтернативни лечения. Тъй като настоящите лекарства са или IV инфузии, или инжекции под кожата, по-малко дози могат да направят лечението по-лесно и по-лесно да се следва.
Продава се като Qfitlia, лекарството работи, като намалява количеството на протеин, наречен антитромбин (AT); Това помага да се увеличи количеството на тромбина, ензим, който е от съществено значение за съсирването на кръвта. Qfitlia съдържа fitusiran, който използва РНК интерференция (RNAi) за блокиране на производството на AT, осигурявайки ефективно лечение на хемофилия, дори при пациенти с инхибитори. Той се дава като изстрел под кожата веднъж на два месеца, като дозата и графикът му се коригират въз основа на конкретен одобрен от FDA тест, който проверява на нива.
„Днешното одобрение на Qfitlia е важно за пациенти с хемофилия, тъй като може да се прилага по-рядко от други съществуващи варианти“, казва Таня Вролувски, заместник-директор на отдела по нелегалня хематология в Центъра за оценка и изследване на лекарствата на FDA.
Одобрението на FDA се основава на две клинични изпитвания, включващи 177 мъже и момчета с хемофилия А или хемофилия В, със или без инхибитори. Пациентите са получавали или веднъж месечно Qfitlia, или стандартно лечение в продължение на девет месеца, последвано от дългосрочно проучване, в което дозата на QFitlia е коригирана въз основа на индивидуални нива. Резултатите показват, че Qfitlia намалява годишните епизоди на кървене със 73% при хора с инхибитори и със 71% при хора без инхибитори, в сравнение със стандартните лечения. Пациенти са необходими само за шест изстрела годишно, за да видят ползи, съгласно a Новини от Sanofi, производителят на лекарството. Цената на Qfitlia ще бъде сравнима с тази на други превантивни лечения на хемофилия, съобщиха от компанията.
Най -често срещаните странични ефекти на Qfitlia са вирусни и бактериални инфекции и обикновени симптоми на настинка. FDA добави предупреждение за възможни кръвни съсиреци и проблеми с черния дроб и жлъчния мехур, като някои пациенти се нуждаят от отстраняване на жлъчния мехур. Те препоръчват да се получат кръвни тестове за функция на черния дроб, извършени преди и след започване на Qfitlia, веднъж месечно в продължение на шест месеца и след увеличаване на дозата.