FDA одобри Attruby, ново перорално лечение, което помага за намаляване на смъртните случаи, свързани със сърцето, и посещенията в болница при възрастни с транстиретинов амилоид кардиомиопатия, или ATTR-CM.
ATTR-CM е рядко, но сериозно дългосрочно сърдечно заболяване, което може да бъде наследено или свързано със стареенето. Причинява се от натрупване на слаб и нестабилен протеин транстиретин (TTR), който се отлага, за да образува амилоидни фибрили. Тези амилоидни бучки удебеляват и втвърдяват сърдечните мускули, което затруднява сърцето да изпомпва кръв, което води до задух, умора, припадък, анормален сърдечен ритъм, сърдечна недостатъчности по-висок риск от ранна смърт.
Attruby — родовото наименование на лекарството е acoramidis — спомага за стабилизирането на слабия TTR, като намалява натрупването на дефектен протеин и забавя прогресията на заболяването. Това е първото лечение, което постига почти пълна (90%) стабилизация на TTR, което го прави по-добро за подобряване на здравето на сърцето в сравнение с други терапии. Проучванията също така показват, че осигурява ползи по-бързо от стандартните лечения.
Клинично изпитване, което изследва безопасността и ефективността на Attruby при 632 пациенти в продължение на 30 месеца, показва, че лекарството води до по-добри резултати по отношение на преживяемостта, цялостното здраве и ежедневното функциониране в сравнение с плацебо. Той значително намали смъртните случаи и посещенията в болница поради сърдечни проблеми с 42% и намали риска от сърдечна недостатъчност с около 50%.
Пациентите, получаващи Attruby, показват леки нежелани реакции като диария и болка в горната част на корема, като и двете преминават лесно. Бяха наблюдавани няколко промени в определени лабораторни резултати, но тези стойности станаха нормални след спиране на лечението.
„Окуражаващите данни предполагат, че Attruby намалява смъртността по всякаква причина и сърдечно-съдовата хоспитализация още три месеца след започване на терапията. С непрекъснатия напредък в терапията, това преди това фатално заболяване се превръща в управляемо хронично сърдечно-съдово състояние,” каза Марта Гроган, MD, кардиолог в клиниката Mayo, в изявление.
BridgeBio, производителят на лекарството, ще предлага програма за подкрепа на пациентите, наречена ForgingBridges, на пациенти в САЩ, на които е предписан Attruby, и техните семейства, за да им помогне да получат терапията със застрахователна подкрепа, финансова помощ и специален екип за поддръжка, според техните прессъобщение.