FDA има одобрени ново лекарство, наречено ревумениб, което може да се приема перорално за лечение на остри левкемия при пациенти на 1 или повече години. Лекарството ще се предлага на пазара под марката Revuforj.
Revuforj е нов клас лекарства за левкемия, което означава, че действа различно от другите лекарства, които лекуват болестта. За разлика от съществуващите терапии, Revuforj е насочен директно към генетичните промени, които причиняват левкемия. Той селективно блокира протеин (менин), който взаимодейства с гена KMT2A, свързан с левкемия, като възстановява нормалната функция и спира растежа на левкемичните клетки.
Левкемията, причинена от тази генетична промяна, се развива бързо и се свързва с лоши резултати от лечението, чести рецидиви и преживяемост по-малко от година.
Новото одобрение е „голям пробив“, каза Ghayas C. Issa, MD, доцент по левкемия в Университета на Тексас MD Anderson Cancer Center, в изявление от Syndax, производителя на лекарството.
„Значителната клинична полза и силната ефикасност, наблюдавани при Revuforj, представляват значително подобрение в сравнение с това, което е наблюдавано в миналото при тези пациенти с предишни налични терапии и има потенциала да бъде важен нов вариант за лечение за пациентите“, каза Иса.
Резултатите от клинично проучване със 104 пациенти, оценяващо ефективността и безопасността на лекарството, показват, че 21% от пациентите са постигнали пълна ремисия, която е продължила около шест месеца и половина. Средно са били необходими около два месеца, за да започне ремисия. Двадесет и четирима пациенти успяха да пристъпят към трансплантация на стволови клетки.
Най-честите нежелани реакции включват кървене, инфекции, имунни реакции, подуване, мускулни болки, умора, загуба на апетит, гадене, запек, диария, електролитни промени, аномалии в кръвта като повишени нива на чернодробните ензими и състояние, наречено удължаване на QT интервала, при което сърцето отнема повече време от нормалното между ударите.
Синдаксис очаква таблетки от 110 милиграма и 160 милиграма да бъдат налични на специализирани дистрибутори и аптеки този месец. Дози от 25 милиграма, предназначени за пациенти под 40 килограма (около 88 паунда), се очакват до началото на 2025 г. Междувременно течен перорален разтвор ще бъде достъпен за пациенти с тегло под 40 килограма чрез Програма за разширен достъп. Можете да говорите с вашия доставчик на здравни услуги за повече подробности.