Миналата седмица той стана първият пациент извън клинично изпитване, който започна ново генетично лечение. В клинични проучвания то показа, че излекува 88% от хората от отличителните симптоми на сърповидно-клетъчна анемия. Това е генетично заболяване, което може да повлияе на кръвния поток . The CDC изчислява, че 100 000 души в САЩ имат сърповидно-клетъчна анемия. Тя е по-често срещана сред чернокожите хора – около 1 на всеки 365 чернокожи новородени в САЩ я има.
Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) одобри новата терапия, наречена Lyfgenia, през декември. Дотогава единствените възможности за хората със сърповидноклетъчни бяха лечения за справяне със симптомите или трансплантация на донорски стволови клетки. И двете носят сериозни рискове.
Продължилият месеци процес на лечение на Cromer започна със събирането на стволови клетки от костен мозък в Детската национална болница във Вашингтон, окръг Колумбия, според Ню Йорк Таймс и ан съобщение от Bluebird Bio, компанията, разработила лечението.
„Неотдавнашното одобрение на генни терапии за лечение на пациенти със сърповидно-клетъчна болест е огромен пробив в грижите за пациентите и добра подплата за семействата, които са свидетели на борбите на децата си с това заболяване. Пред лицето на огромното бреме, генната терапия е новаторска алтернатива на лечение и фар на надежда за по-добро бъдеще.
Цената на Bluebird за терапията с Lyfgenia е 3,1 милиона долара, което я прави едно от най-скъпите медицински лечения на всички времена, пъти съобщи, като добави, че текущият годишен капацитет на Bluebird е да лекува клетките на между 85 и 105 пациенти. В момента има списъци с чакащи хора, търсещи променящото живота лечение.
По статията работи Ина Димитрова