Тази година донесе одобрението на лекарства, които биха могли да променят парадигмата: януари донесе ново лекарство за Алцхаймер това е едва вторият по рода си, Мей видя първата по рода си генна терапия за рядко, изтощително разстройство с мехури по кожата, а от юни психеделиците вече могат да се използват като психиатрично лечение в Австралия. (С изпитанията, които продължават в САЩ, може да изостанем с последното.)
Но може би най-формиращото развитие, на което станахме свидетели в медицината тази година, беше одобрението на първата в света терапия, изградена върху инструмента за редактиране на гени CRISPR.
Изминаха само 11 години, откакто CRISPR стана известна като система за редактиране на гени, благодарение на основополагаща статия от 2012 г. Забележително е, че учените са успели бързо да кооптират защитната система на микробите като полезно лекарство. И от появата си, CRISPR беше предсказано като потенциален променящ играта за състояния като сърповидно-клетъчна анемия – което означава състояния, които имат отделна, добре дефинирана генетична причина – и е окуражаващо да видим тази прогноза сега да се сбъдва.
И ще има още новини за CRISPR през 2024 г. като допълнителни терапии за всичко от ХИВ до висок холестерол преминете през изпитания. Мисля, че някой ден ще погледнем назад към одобрението на първата терапия CRISPR по отношение на „преди и след“ — това може да отбележи началото на нова ера в медицината, която идва с етични затруднения, с които не сме се справили напълно още.
РЕПРОГРАМИРАНЕ НА ВЪЗПАЛЕНИЕТО: Нашият здравен репортер Емили Кук писа за един от супергероите на нашите тела, който понякога може да се превърне в злодей: възпаление. Учените работят, за да управляват хроничното възпаление в тялото — вместо да го изключват напълно, което би накуцало имунната система, те разработват стратегии просто да намалят циферблата. Има ли начин да превърнете вредното, продължаващо възпаление обратно в полезна, преходна защитна стратегия?
ОТПУСКАНЕ НА АНТИБИОТИЦИ: Писах за предстоящи лекарства, които биха могли да заменят антибиотиците, които стават все по-малко ефективни с всяка година. Разпространението на резистентност към антибиотици представлява голяма заплаха за човечеството, което прави обикновените инфекции по-трудни за лечение. Трябва да намерим лекарства, които са неуязвими за лекарствена резистентност, така че учените търсят малки, протеинови саби; прецизно проектирани молекули; вируси, убиващи бактерии; и CRISPR.
ПОЧЕТНИ ОТЗНАЧЕНИЯ: Глобалните усилия за прекратяване на епидемията от СПИН до 2030 г. са все още е силен, но се сблъсква с високи препятствия. Междувременно видяхме няколко души да се присъединяват към краткия списък с лица които имат потенциал е излекуван от ХИВ. В голяма промяна, FDA оттегли правилото си, че лекарствата трябва да бъдат тествани при животни, които трябва да бъдат одобрени. Има потенциални алтернативи на тестовете върху животни, като органоиди станаха по-сложни а някои имат дори са били използвани в компютърни системи. И накрая 2023 г. ни донесе първата чернова на човешкия „пангеном“ и най-подробната карта на човешкия мозък някога зачевани — така че дори докато разработването на лекарства напредва с бързи темпове, ние все още научаваме за основите на това, което ни прави хора.
Както винаги, благодарим за четенето и ще се видим през 2024 г.!