За първи път в историята Администрацията по храните и лекарствата (FDA) одобри първия в Америка генни терапии за сърповидно-клетъчна болест (SCD), един от които използва инструмента за редактиране на гени CRISPR.
„Сърповидноклетъчната анемия е рядко, инвалидизиращо и животозастрашаващо заболяване на кръвта със значителни незадоволени нужди [for better, long-lasting treatments]и ние сме развълнувани да напреднем в тази област, особено за хора, чийто живот е бил сериозно нарушен от болестта, като одобрихме две клетъчно базирани генни терапии днес,“ Д-р Никол Вердюндиректор на Службата за терапевтични продукти в Центъра за оценка и изследване на биологични продукти на FDA, каза в изявление, публикувано в петък (8 декември).
„Генната терапия обещава да осигури по-целенасочени и ефективни лечения, особено за хора с редки заболявания, където настоящите възможности за лечение са ограничени“, каза тя.
Обединеното кралство стана първата страна, която одобри базираната на CRISPR терапия, наречен Casgevy, в средата на ноември. Експертите очакваха, че FDA скоро ще повтори решението, взето от регулаторите на Обединеното кралство, тъй като съветниците на FDA са счели лечението безопасно за клинична употреба през октомври.
Свързани: Първата в света терапия CRISPR току-що беше одобрена. Ето всичко, което трябва да знаете
SCD е причинени от генетични мутации които променят формата на протеина хемоглобин, който пренася кислород в червените кръвни клетки. След това червените кръвни клетки стават сърповидни, а не кръгли, което ги кара да умират бързо и също така да се слепват, блокирайки кръвоносните съдове.
Базираната на CRISPR терапия Casgevy спира сърповидното образуване на клетки чрез изключване на ген, наречен BCL11A.
Системата CRISPR може прецизно да насочи чифт молекулярни ножици към гена, който лекарите искат да деактивират и след това да изрежат този ген от ДНК на човек. Дезактивирането на гена BCL11A го прави така, че клетките на пациента да могат да произвеждат версия на хемоглобина, която обикновено се произвежда само в утробата. Само версията на хемоглобина за възрастни е засегната при SCD, така че позволяването на тялото да произвежда този фетален хемоглобин обръща анемията на пациента.
„При пациенти със сърповидно-клетъчна анемия повишени нива на HbF [fetal hemoglobin] предотвратяване на сърповидното образуване на червените кръвни клетки“, заяви FDA.
За да приложат лечението, лекарите първо изтеглят кръвни стволови клетки на пациента – неспециализирани клетки, които могат да се трансформират в различни клетки в кръвта. След това те редактират клетките, за да деактивират гена BCL11A и да ги върнат в тялото на пациента. Преди инфузията пациентът трябва да вземе химиотерапевтично лекарство, за да елиминира нередактираните стволови клетки, които все още са в костния им мозък.
Втората генна терапия, одобрена от FDA, наречена Lyfgenia, не използва CRISPR. Вместо това лечението използва безвреден вирус, наречен лентивирусен вектор, за доставяне на нова ДНК в кръвните стволови клетки на пациентите.
Вирусът вмъква функционален хемоглобинов ген, за да замени мутантния на пациентите. Функционалният ген прави версия на хемоглобина, която е много подобна на тази, наблюдавана при възрастни без SCD, но има допълнителни свойства, които помагат за ограничаване на сърповидното движение на кръвните клетки. Кръвните клетки променят формата си при SCD, когато анормалният хемоглобин се слепи заедно или „полимеризира“, за да образува твърди вериги в клетките. Промененият хемоглобин, използван в Lyfgenia, е по-устойчиви на тази полимеризация отколкото нормалния хемоглобин, поради неговата структура.
Както при Casgevy, пациентите приемат химиотерапевтично лекарство, преди да получат своите нови клетки, третирани с Lyfgenia.
Casgevy е одобрен за SCD пациенти на възраст 12 и повече години с „повтарящи се вазооклузивни кризи“, което означава събития, при които сърповидни червени кръвни клетки блокират притока на кислород към органите, причинявайки увреждане на тъканите и силна болка. Lyfgenia е одобрена за пациенти на възраст 12 и повече години с анамнеза за вазооклузивни събития, по-широката категория усложнения, към която спадат кризите.
„Днешните действия следват строги оценки на научните и клинични данни, необходими за подкрепа на одобрението, отразявайки ангажимента на FDA да улесни разработването на безопасни и ефективни лечения за състояния със сериозни въздействия върху човешкото здраве,“ Д-р Питър Марксдиректор на Центъра за оценка и изследване на биологични продукти на FDA, се казва в изявлението на FDA.
Някога се чудите защо някои хора изграждат мускули по-лесно от други или защо луничките излизат на слънце? Изпратете ни вашите въпроси за това как функционира човешкото тяло [email protected] с тема „Health Desk Q“ и може да видите отговор на въпроса си на уебсайта!