НачалоЗдравеCRISPR терапията за висок холестерол е обещаваща в ранните проучвания

CRISPR терапията за висок холестерол е обещаваща в ранните проучвания

Дата:

Свързани публикации

„Напълно сюрреалистично“: Металотърсач откри златен пръстен на 1500 години в Дания

Аматьорски металотърсач в Дания откри рядък златен пръстен, който...

Чревни бактерии, свързани с колоректален рак при млади хора

Колоректалният рак най-често засяга хора над 50 години, но...

31 от изгубените съкровища на света

Огромен брой безценни съкровища са изчезнали от историческите записи...

FDA одобрява първото по рода си лечение за тежки хранителни алергии

Хората с тежки алергии към храни като мляко, фъстъци...

Еднократна генна терапия, базирана на CRISPR, понижи нивата на „лошия“ холестерол на хората в малък опит, обяви производителят на лечението. Въпреки че новата терапия е обещаваща, все още трябва да извърви дълъг път, преди да бъде одобрена за употреба при пациенти.

Генната терапия, наречена VERVE-101, намалява нивата на липопротеините с ниска плътност (LDL) холестерол в кръвта на хора с фамилна хиперхолестеролемия (FH), наследствено заболяване, което повишава нивата на LDL и техните риск от сърдечни заболяванияспоред а изявление от базираната в Масачузетс биотехнологична компания Verve Therapeutics, която прави лечението.

FH се причинява от мутации в ключов ген, който помага да се контролира скоростта, с която черният дроб изчиства LDL от кръвта. Обикновено тези мутации промяна на единичен градивен елемент в протеина, кодиран от гена.

генът, наречен PCSK9, по същество работи извънредно в контекста на това заболяване и неговата хиперактивност бързо разгражда протеините на повърхността на чернодробните клетки, които нормално биха отстранили LDL от кръвния поток. В резултат нивата на холестерола се покачват рязко, така че хората с това заболяване се нуждаят от лекарства за понижаване на холестерола, за да поддържат нивата си под контрол.

Свързани: CRISPR се използва за „препрограмиране“ на ракови клетки в здрави мускули в лабораторията

Verve се надява да промени това с новото лечение и в неделя (12 ноември) компанията публикува предварителни данни от своята текущо клинично изпитване.

VERVE-101 използва модифицирана версия на CRISPR генно редактиране, което позволява на изследователите да променят ДНК последователности и по този начин да модифицират генната функция. Техниките за редактиране на гени на CRISPR обикновено преминават през двете вериги в усуканата двойна спирала на ДНК и след това разчитат на възстановителните механизми на клетката, за да коригират това разрязване. Това обаче повишава риска нежелани мутации да навлязат в ДНК.

За разлика от това, VERVE-101 използва различен подход, ръководен от CRISPR, наречен „редактиране на база“, който прецизно променя само една „буква“ в кода на ДНК, като по този начин намалява риска от неволни мутации.

„Пробив е да се покаже при хора, че in vivo редактирането на основа работи ефективно в черния дроб,“ Джералд Шванкизследовател по редактиране на гени в университета в Цюрих, който не е участвал в клиничното изпитване, каза Наука. Освен това, това е първият път, когато терапия за редактиране на основата е приложена чрез инфузия, съобщи Science.

10-те участници в изпитването, лекувани досега, са на възраст от 29 до 69 години, NPR съобщи. Пациентите са получавали различни дози VERVE-101. Шестима души, на които са дадени по-ниски дози, не показват отговор на лечението, докато трима души в групите с по-високи дози са забелязали спад на LDL. (Едно лице в група с по-висока доза все още се наблюдава и не е включено в този първоначален анализ.)

LDL на пациентите с високи дози спада с около 39% до 55%, а при лицето, което е видяло най-голям ефект, техният LDL остава нисък в продължение на шест месеца. Ако VERVE-101 работи по предназначение, промяната ще бъде постоянна.

Двама участници в изпитването – един в група с ниска доза и един в група с висока доза – са имали сериозни сърдечни проблеми. И двамата са имали тежко основно сърдечно-съдово заболяване преди процеса. Лицето в групата с ниски дози почина от сърдечен арест седмици след лечението, но събитието се смяташе за несвързано с генната терапия. Друг човек е имал сърдечен удар в деня след лечението и събитието е „смятано за потенциално свързано с лечението поради близостта до дозирането“, съобщава Verve.

Отвъд тези сърдечно-съдови събития, има някои допълнителни опасения за безопасността относно това дали основното редактиране може да има „нецелеви“ ефекти в гените, които не е предназначено да редактира, Природата съобщи.

„Това е проучване за редактиране на гени – вие променяте генома завинаги,“ Д-р Карол Уотсън, кардиолог от UCLA, който е участвал в процеса, каза на пресконференция, според Nature. „Безопасността ще бъде от първостепенно значение, особено защото в момента има налични безопасни и ефикасни стратегии за понижаване на липидите.“

Някога се чудите защо някои хора изграждат мускули по-лесно от други или защо луничките излизат на слънце? Изпратете ни вашите въпроси за това как функционира човешкото тяло [email protected] с тема „Health Desk Q“ и може да видите отговор на въпроса си на уебсайта!

Последни публикации

ВАШИЯТ КОМЕНТАР

Моля, въведете коментар!
Моля, въведете името си тук